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Teuerstes Medikament der Welt zugelassen: 2 Mio Dollar pro Dosis

Novartis erhielt vergangene Woche die Zulassung für das teuerste Medikament der Welt. Eine Einzeldosis der neuen Gentherapie wird 2 Millionen Dollar kosten.

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis wird in den USA zukünftig das teuerste Medikament der Welt verkaufen. Eine Einzeldosis des Arzneimittels mit dem Namen Zolgensma wird mit 2,1 Millionen Dollar (umgerechnet 1,9 Millionen Euro) zu Buche schlagen.

Das Arzneimittel ist eine neue Gentherapie für Babys, die mit spinaler Muskelatrophie auf die Welt kommen. Die Krankheit ist auch als Muskelschwund bekannt. Die Erbkrankheit führt zu einer Muskelschwäche, die den ganzen Körper betrifft. Die Lebenserwartung von Neugeborenen, die in den ersten sechs Monaten Symptome zeigen, liegt unbehandelt bei unter drei Jahren.

Zolgensma ist seit Freitag für Kinder unter zwei Jahren zugelassen. Bei dem Arzneimittel handelt es sich um eine Gentherapie, die defekte oder fehlend DNA der Patienten ersetzen soll. In klinischen Tests hätten betroffene Patienten beeindruckende Besserungen gezeigt. So hätten die Testpersonen unter anderem sprechen und sitzen können, was im normalen Krankheitsverlauf ausgeschlossen ist.

Aktuell ist die Behandlung mit Zolgensma nur in den USA zugelassen. Novartis bemühe sich laut eigenen Angaben noch in diesem Jahr um Genehmigungen für Europa und Japan.

Novartis hofft, dass die neue Gentherapie zur Standardbehandlung wird, da sie laut bisherigen Studien bei möglichst früher Anwendung extrem wirksam zu sein scheint. Um dies zu ermöglichen, arbeitet der Konzern daraufhin, dass ein Test auf spinale Muskelatrophie von den Behörden in die Liste der Standardempfehlungen aufgenommen wird. Nur so könnten Neugeborene behandelt werden, bevor die Krankheit erste Schäden hinterlasse.

Der veranschlagte Preis für das lebensrettende Arzneimittel war zunächst auf Kritik gestoßen. Doch Novartis rechtfertigte sich gegenüber den Behörden mit der Erklärung, dass eine Einmalanwendung das Leben der Patienten retten würde, die alternativ an eine Langzeitbehandlung gebunden wären, die mehrere Hundert Dollar pro Jahr koste. Damit bezieht sich Novartis auf ein Mittel des Herstellers Spinraza. Das Arzneimittel muss alle vier Monate verabreicht werden und kostet im ersten Jahr rund 750.000 Dollar (umgerechnet 669.000 Euro) sowie jeweils 375.000 Dollar (umgerechnet 335.000 Euro) in den Folgejahren.

Wirtschaftsexperten gehen davon aus, dass mit dem neuen Arzneimittel bis 2022 ein Erlös von rund 2 Milliarden Dollar denkbar sei. Konkurrent Spinraza könne in der selben Zeit 2,2 Milliarden Dollar erwirtschaften. Rechnerisch ist Zolgensma damit günstiger als die Alternativ-Behandlung von Spinraza.

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Sara Breitner